Consiste en transferir material genético a las células o tejidos del individuo, para hacer que las células cumplan una nueva función o para reparar o intervenir en una función existente.
La terapia génica representa una innovación para la medicina, en cuanto a la manera de tratar las enfermedades genéticas. Se ha postulado como la mejor alternativa, pero al mismo tiempo ha sido el mayor reto, porque es la técnica más compleja.
Su principal ventaja es que ataca la raíz del problema, que viene siendo aquel gen defectuoso causante de la enfermedad, mediante la transferencia de la versión correcta del mismo.
Por otro lado, el principal y mayor reto está en que el material genético transferido sea dirigido correctamente a aquellas células o tejidos que requieren que el gen ejerza su función o que el gen introducido se regule de la forma más parecida a la de las personas sanas.
Existen tres estrategias o maneras de aplicar la terapia génica, las cuales son:
- Ex vivo: consiste en la extracción de las células que deben ser reparadas en el paciente. Se reparan en el laboratorio y posteriormente son reimplantadas en el organismo de la persona que está siendo tratada.
- In situ: consiste en introducir el gen reparador en la célula o tejido defectuoso directamente.
- In vivo: consiste en la administración directa al paciente del gen corrector, para que éste alcance el punto que debe ser tratado.
Para que la terapia génica pueda ser llevada a cabo, es necesario un vector, que es el vehículo que transporta el gen al interior de las células. Este puede ser viral o no viral.
Los vectores virales son: retrovirus, adenovirus, virus adenoasociados y herpesvirus. Los no virales son: el bombardeo de partículas, la inyección directa del ADN o ARN y la introducción de moléculas que pueden ser reconocidas por los receptores del tejido o célula diana (que recibe la terapia).
El primer intento de transferencia de un gen a humanos se realizó en 1970 para la hiperargininemia, que es una enfermedad autosómica recesiva que se debe a una mutación del gen de la arginasa I hepática. Esta enfermedad se debe a las anomalías neurológicas severas en los niños afectados. Se conoce que se trataron a dos niños, a quienes les fueron inyectados el virus “Shope papilloma”, que produce verrugas en los conejos, como fuente de arginasa I. Sin embargos, los resultados se desconocen, ya que nunca fueron publicados. Otra prueba se realizó en 1980 en Italia e Israel para la enfermedad beta-talasemia, pero los resultados tampoco fueron publicados.
Para 1988 se aprobó el primer protocolo de transferencia génica, cuyos resultados sí fueron publicados. Dicho protocolo oficial se realizó con dos niñas que padecía deficiencia de ADA (adenosin deaminasa). Se les insertó el gen ADA ex vivo a linfocitos de sangre periférica y a pesar de que las niñas mejoraron no se pudo determinar exactamente a qué fue debido el verdadero efecto terapéutico.
Hoy en día, a pesar de los avances en la terapia génica, que está siendo muy aplicada en el tratamiento contra el cáncer, hay mucho por perfeccionar y sigue siendo una técnica experimental.
