Terapia G茅nica

Consiste en transferir material gen茅tico a las c茅lulas o tejidos del individuo, para hacer que las c茅lulas cumplan una nueva funci贸n o para reparar o intervenir en una funci贸n existente.

La terapia g茅nica representa una innovaci贸n para la medicina, en cuanto a la manera de tratar las enfermedades gen茅ticas. Se ha postulado como la 鈥

Terapia G茅nica
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Es un tratamiento m茅dico, que consiste en la inserci贸n de genes que se encuentran ausentes, que no producen las prote铆nas que deben o no lo hacen de manera correcta, con el objetivo de modificar la informaci贸n gen茅tica del paciente, para evitar o curar enfermedades gen茅ticas.

Terapia G茅nica

Consiste en transferir material gen茅tico a las c茅lulas o tejidos del individuo, para hacer que las c茅lulas cumplan una nueva funci贸n o para reparar o intervenir en una funci贸n existente.

La terapia g茅nica representa una innovaci贸n para la medicina, en cuanto a la manera de tratar las enfermedades gen茅ticas. Se ha postulado como la mejor alternativa, pero al mismo tiempo ha sido el mayor reto, porque es la t茅cnica m谩s compleja.

Su principal ventaja es que ataca la ra铆z del problema, que viene siendo aquel gen defectuoso causante de la enfermedad, mediante la transferencia de la versi贸n correcta del mismo.

Por otro lado, el principal y mayor reto est谩 en que el material gen茅tico transferido sea dirigido correctamente a aquellas c茅lulas o tejidos que requieren que el gen ejerza su funci贸n o que el gen introducido se regule de la forma m谩s parecida a la de las personas sanas.

Existen tres estrategias o maneras de aplicar la terapia g茅nica, las cuales son:

  • Ex vivo: consiste en la extracci贸n de las c茅lulas que deben ser reparadas en el paciente. Se reparan en el laboratorio y posteriormente son reimplantadas en el organismo de la persona que est谩 siendo tratada.
  • In situ: consiste en introducir el gen reparador en la c茅lula o tejido defectuoso directamente.
  • In vivo: consiste en la administraci贸n directa al paciente del gen corrector, para que 茅ste alcance el punto que debe ser tratado.

Para que la terapia g茅nica pueda ser llevada a cabo, es necesario un vector, que es el veh铆culo que transporta el gen al interior de las c茅lulas. Este puede ser viral o no viral.

Los vectores virales son: retrovirus, adenovirus, virus adenoasociados y herpesvirus. Los no virales son: el bombardeo de part铆culas, la inyecci贸n directa del ADN o ARN y la introducci贸n de mol茅culas que pueden ser reconocidas por los receptores del tejido o c茅lula diana (que recibe la terapia).

El primer intento de transferencia de un gen a humanos se realiz贸 en 1970 para la hiperargininemia, que es una enfermedad autos贸mica recesiva que se debe a una mutaci贸n del gen de la arginasa I hep谩tica. Esta enfermedad se debe a las anomal铆as neurol贸gicas severas en los ni帽os afectados. Se conoce que se trataron a dos ni帽os, a quienes les fueron inyectados el virus 鈥淪hope papilloma鈥, que produce verrugas en los conejos, como fuente de arginasa I. Sin embargos, los resultados se desconocen, ya que nunca fueron publicados. Otra prueba se realiz贸 en 1980 en Italia e Israel para la enfermedad beta-talasemia, pero los resultados tampoco fueron publicados.

Para 1988 se aprob贸 el primer protocolo de transferencia g茅nica, cuyos resultados s铆 fueron publicados. Dicho protocolo oficial se realiz贸 con dos ni帽as que padec铆a deficiencia de ADA (adenosin deaminasa). Se les insert贸 el gen ADA ex vivo a linfocitos de sangre perif茅rica y a pesar de que las ni帽as mejoraron no se pudo determinar exactamente a qu茅 fue debido el verdadero efecto terap茅utico.

Hoy en d铆a, a pesar de los avances en la terapia g茅nica, que est谩 siendo muy aplicada en el tratamiento contra el c谩ncer, hay mucho por perfeccionar y sigue siendo una t茅cnica experimental.

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Bibliograf铆a

. ( 脷ltima edici贸n: 23 de octubre de 2023 a las 10:27 am). Definici贸n de Terapia G茅nica. Recuperado de: https://conceptodefinicion.de/terapia-genica/. Consultado el 20 de julio de 2024

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